在真實世界數據研究中，實效性隨機對照試驗可提供最佳證據。盡管隨機化原則可使其免受混雜因素的影響，但是由于依從性問題，其仍然需要面對隨機后混雜偏倚。傳統意向性治療分析原則在此情況下會逐漸偏離試驗原本所關注的療效并使最終臨床決策出現偏差，而傳統代替方法也受到混雜偏倚的影響。因此，需要新方法來解決依從性問題，目前有工具變量估計法和現代符合方案集分析法 2 種。本文介紹了傳統方法在實效性隨機對照試驗中的缺陷，論述了上述兩種新方法，并指出其優勢和劣勢，以期為研究者今后開展實效性隨機對照試驗選擇合理統計分析方法提供思路。