目的 系統評價急性髓系白血病（AML）治療的衛生經濟學評價研究。方法 計算機檢索PubMed、EMbase、Cochrane Library、CBM、CNKI和WanFang Data數據庫，以及CRD database衛生經濟學專業數據庫，并手工檢索衛生經濟學領域的相關雜志和各國HTA機構網站，全面搜集關于AML治療藥物的經濟學評價研究。檢索時限均從建庫至2022年6月。參考CHEERS清單對文獻質量進行評價。總結目前國內外已發表AML治療衛生經濟學評價的基本特征，分析評價模型結構及方法學差異，并比較藥物的經濟性。結果 共納入17個研究，分別從衛生體系、患者、全社會和醫療保險支付方角度出發進行成本-效果分析，評價模型比較統一，但在方法和結果報告上存在差異，質量有待加強。研究對象主要是去甲基化藥、靶向藥與傳統化療方案進行比較，以及不同化療組合方案、不同藥物劑量之間的比較。結論 基于真實世界數據的研究主要聚焦于傳統化療方案，而馬爾可夫等經濟學評價模型，更多應用于近年研發的靶向藥和去甲基化藥物。與對照方案相比，基于阿糖胞苷的化療方案、米哚妥林以及地西他濱更具有成本-效果。